2018年，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首个利用RNA干扰(RNAi)机制的药物，这标志着RNAi疗法在医学领域的重大突破。五年来，已有五款基于RNAi的药物相继获批，证明了RNAi疗法作为一类新型药物的有效性。RNAi疗法的出现，被认为是医学实践的一次变革，Alnylam制药公司的首席科学官Kevin Fitzgerald表示：“这在改变着医学实践的方式。”
与传统药物主要针对蛋白质不同，RNAi疗法的靶向是RNA，这意味着它能够在蛋白质合成的“上游”阶段介入，治疗那些被认为是“不可药物化”的蛋白质相关疾病。从2001年首次在哺乳动物中观察到RNAi机制，到如今已经成为一类临床上取得成功的药物，其发展速度令人称奇。
RNAi的工作原理是利用细胞内天然存在的一种防御机制，通过小干扰RNA(siRNA)靶向病毒RNA，阻止蛋白质的合成，从而“沉默”基因的表达。研究人员提出，通过合成特定序列的siRNA并将其引入到组织中，可以针对细胞内任何单链RNA，包括细胞自身的信使RNA(mRNA)，实现精确的基因沉默。
RNAi疗法在治疗方面的潜力巨大。由于其作用机制是催化性的，即一条siRNA可以降解多条mRNA，因此一剂RNAi疗法药物能够长时间沉默一个基因，减少给药次数。此外，对于那些蛋白质没有适合传统治疗剂结合位点的疾病，RNAi提供了一种新的治疗途径。
除此之外，RNAi疗法作为遗传医学的一部分，与CRISPR基因编辑技术和mRNA疫苗等共同开辟了使用DNA和RNA治疗疾病的新领域。不同于永久性改变基因的技术，RNAi的可逆性为其安全性提供了保障。Fitzgerald认为，RNAi技术能够像单克隆抗体一样，改变多个治疗领域的治疗模式。
RNAi疗法的首个商业化产品是在2018年获批，用于治疗一种罕见疾病——遗传性转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性。随着对RNAi技术信心的增强，研究领域已扩展到高胆固醇血症和高血压等常见疾病。目前，随着传递技术的不断进步，RNAi疗法有望治疗更多类型的疾病。
在心血管疾病和阿尔茨海默病等领域，RNAi疗法的应用前景尤为广阔。心血